Bei klinischen Studien wird die Wirksamkeit bzw. Leistungsfähigkeit und Sicherheit von Arzneimitteln, Impfstoffen, Medizinprodukten und In-Vitro-Diagnostika, die bei Menschen zum Einsatz kommen sollen, geprüft. Im Vordergrund steht immer ein positives Nutzen-Risiko-Verhältnis für den Patienten. Die Prüfung finden in der Regel an Patienten oder gesunden Probanden statt.
Bis ein Medikament in der Apotheke erhältlich ist, muss es allerdings mehrere Phasen der Prüfung durchlaufen. Diese Phasen werden wie folgt eingeteilt:
Phase 1: Menschliche Pharmakologie
Hier wird erst einmal an gesunden Probanden geschaut, welche Vorgänge das Medikament im menschlichen Körper auslöst (Pharmakodynamik) und wie der Körper wiederum auf das Medikament reagiert (Pharmakokinetik). Es wird bereits in der ersten Phase die Sicherheit des Medikamentes geprüft, indem beobachtet wird, wie hoch das Medikament dosiert werden kann, ohne zu viele Nebenwirkungen zu verursachen (Dosistoleranz-Testung).
Phase 2: Therapeutisch explorative Phase
Nun wird das Medikament in einer Gruppe von Patienten untersucht, die an der Erkrankung leiden, die es zu behandeln gilt. Auf Basis der Erkenntnisse aus der ersten Phase wird nun die Dosis gesucht, die am wenigsten zu unerwünschten Nebenwirkungen führt und gleichzeitig den größten Effekt auf die Erkrankung zeigt.
Phase 3: Therapeutisch konfirmatorische Phase
In der dritten Phase wird das Medikament nochmals auf Herz und Nieren geprüft, mit dem Ziel, die Wirksamkeit zu beweisen und gleichzeitig ein Sicherheitsprofil zu erstellen. Dies gelingt durch spezielle Studiendesigns. Der Goldstandard ist die randomisierte, kontrollierte, doppel-blinde Studie. Dabei wird das Medikament in der Prüfgruppe gegen ein Placebo in der Kontrollgruppe getestet. Die Zuteilung der Patienten in die Gruppen erfolgt zufällig (randomisiert). Während des gesamten Studienzeitraums weiß weder der Patient noch der behandelnde Prüfarzt, welcher Gruppe der Patient zugeteilt wurde (doppel-blind). Die Ergebnisse dieser Phase-3-Studien bilden die Grundlage für die Marktzulassung.
Phase 4: Anwendungsbeobachtung
Nach der Umsetzung der Phasen 1 bis 3 und einer erfolgreichen Markzulassung folgt die letzte Phase. Hier wird die Anwendung unter alltäglichen Bedingungen in einer breiteren und heterogenen Patientenpopulation getestet. Es handelt sich dabei um nicht-interventionelle Studien, da nicht in die Behandlung des Patienten eingegriffen wird (im Gegensatz zu den Phasen 1 bis 3). Dadurch kann man seltene Nebenwirkungen identifizieren und Dosierungsempfehlungen weiter anpassen.
(Quelle: ICH-GCP E8(R1) Guideline)
Studien mit Medizinprodukten und In-Vitro-Diagnostika werden in ähnliche Phasen eingeteilt. Der Unterschied liegt hier weitestgehend in der Wortwahl. Statt von „Wirksamkeit“ wird von der „Leistungsfähigkeit“ gesprochen. Es gibt auch hier ein Pilotstadium, in welchem erst einmal in exploratorisch (also ohne Hypothesen zu haben) die Leistungsfähigkeit und Sicherheit geprüft wird - sogenannte Machbarkeitsstudien. Daraufhin folgt das Bestätigungsstadium, in welchem die Leistungsfähigkeit und Sicherheit bestätigt wird und letztendlich folgen Post-Market-Studien, nachdem das Medizinprodukt bzw. das Diagnostikum im Markt eingeführt wurde.
(Quelle: ISO-Norm 14155:2020).
